Специалистами ФГБУ «ЦСП» ФМБА России разработан генотерапевтический препарат FCUl-BsFm/PP для лечения солидных опухолей. Получен патент на изобретение № 2824977 от 19.08.2024.
Препарат FCUl-BsFm/PP разработан на основе плазмидной конструкции невирусной природы, кодирующей целевые терапевтические гены FCU1 (химерный белок на основе цитозиндезаминазы и урацилфосфорибозилтрансферазы дрожжей) и BsFm (бактериальный флагеллин). Препарат упакован в специальный блок-сополимер (РР) для доставки плазмидной ДНК в клетки. Химерный белок FCU1 в присутствии пролекарства 5-фторцитозин (МНН) вызывает цитотоксическую гибель опухолевых клеток. Флагеллин активирует локальный и общий противоопухолевый иммунный ответ.
Были проведены экспериментальные работы по выяснению механизма действия препарата на моделях in vivo, отработаны дозировки и режим введения препарата, выполнены доклинические исследования токсичности, безопасности и биораспределения. Полученные данные показали, что препарат обладает разной противоопухолевой эффективностью в зависимости от типа опухоли. Торможение роста опухоли более чем на 70% и сопутствующее увеличение выживаемости животных было зафиксировано на моделях саркомы, колоректального рака, рака шейки матки, плоскоклеточного рака кожи.
Область применения препарата: клиническая онкология. Препарат предназначен для применения в монотерапии солидных злокачественных новообразований, которые проявляют резистентность к стандартным схемам противоопухолевой терапии и для которых противопоказано хирургическое лечения или есть прогноз его неэффективности. Кроме того, препарат может применяться в составе комбинированной терапии для усиления противоопухолевой эффективности консервативных схем лечения, например, повышения радиосенсибилизации опухоли. Положительный эффект внедрения данного препарата будет заключается в стабилизации заболевания и/или достижения частичного патоморфологического ответа опухоли, что следует из анализа результатов клинических испытаний аналогичных препаратов. Предположительно, численность целевой группы, для которой ориентирован препарат, составляет около 22,4 тыс. человек.
